2017. december 14., csütörtök, Szilárda napja
Külföld
A cikk emailben történő elküldéséhez kattintson ide, vagy másolja le és küldje el ezt a linket: http://magyaridok.hu/kulfold/eloszor-probalkoztak-genszerkesztessel-elo-ember-szervezeteben-2467780/

Először próbálkoztak génszerkesztéssel élő ember szervezetében

MTI
Kaliforniai orvosok először próbálkoztak génszerkesztéssel segíteni egy ritka veleszületett betegségben szenvedő férfi sejtjeiben – tudósított a BBC hírportálja.

Brian Madeux 44 éves arizonai páciens DNS-én akarták kijavítani azt a hibát, ami a Hunter-szindrómát okozza. A férfi „a nap minden pillanatában szenved”, ezért vállalkozott, hogy részt vegyen az úttörő kezelésben.

A Hunter-szindróma igen ritka, a mukopoliszacharidózis egy fajtája: a kórban szenvedők a hosszú cukormolekulák lebontásához szükséges enzim előállításának genetikai utasításai nélkül születnek. Ezek a molekulák, mukopoliszacharidok az enzim hibája miatt nem bomlanak le, hanem felhalmozódnak a szervekben és károsítják őket.

Madeux véráramába juttattak két, úgynevezett „molekuláris ollót”, melyek a DNS-t két, pontosan meghatározott helyen „vágják el”.

A terápiát úgy fejlesztették ki, hogy az „ollók” csak akkor kezdjenek működni, ha a páciens májsejtjeibe jutnak.

„Bízom abban, a génterápiánk biztonságos és hatásos is. Hosszú távon azt reméljük, génterápiával már nem sokkal a születés után segíthetünk a betegeken” – mondta Chester Whitley, a San Francisco-i Kaliforniai Egyetem (UCSF) oaklandi Benioff Gyermekkórháza egyik orvosa, aki részt vett a tesztben.

Korábban már végeztek génterápiát embereken, de akkor a szervezetből kiemelt sejteket „szerkesztették”, ellenőrizték a működésüket, majd visszahelyezték őket a testbe.

Ez az eljárás akkor működik, ha a szövetet ideiglenesen el lehet távolítani, később pedig vissza lehet helyezni, mint például a csontvelőmintát. A máj, a szív vagy az agy esetében ez azonban lehetetlen, ezért próbálkoztak a génterápiával a páciens szervezetén belül.

Az infúziót hétfőn kapta a beteg, egyelőre nem tudni, működnek-e nála a „molekuláris ollók”, mint korábban az egérkísérletekben. A teszt csak az eljárás biztonságát vizsgálja, további kutatás szükséges ahhoz, hogy megtudják, hatásosan gyógyítja-e a kórt.

Madeux eddig nem tapasztalt mellékhatásokat. Ha minden jól megy, a kutatás keretében akár további kilenc pácienst is kezelhetnek génszerkesztéssel.

Kiemelt

Hipp-pel végre megjött a szerencse

Reménytelennek tűnt a helyzete, de remek hajrával rukkolt ki az ősszel kétszer is edzőt váltó Haladás az NB I-ben. A furcsa idényről Halmai Gábor résztulajdonossal beszélgettünk.

Hirdetés

Szívesen olvasna hasonló cikkeket? Csatlakozzon Facebook-csoportunkhoz!